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Terapia génica en un modelo animal de perro con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

Autor

Veterinaria.org

Fecha de publicación

01/09/2012

Resumen

 Miembros de un equipo de investigación de la Universidad de Pensilvania han mostrado que pueden prevenir, o incluso revertir en perros, una enfermedad que causa la ceguera, la retinosis pigmentaria ligada al X, o XLRP. Esta enfermedad en humanos y perros está causada por defectos en el gen RPGR y resulta una pérdida temprana, severa y progresiva de la visión. Es una de las degeneraciones retinianas genéticas más comunes en humanos.

Artículo

 

“Cada una de las características anormales que definen la enfermedad en perros fue corregida siguiendo el tratamiento,”dijo el autor líder William Beltran, doctor asistente de oftalmología en la Universidad de Medicina Veterinaria de Pensilvania.

“Estamos encantados,” dijo el autor principal Gustavo Aguirre, doctor de medicina genética y oftalmología en la Universidad Veterinaria de Pensilvania.

“Las células tratadas son totalmente normales, y este efecto se logró al introducir la versión normal del gen humano en las células fotorreceptoras enfermas.”

Las similitudes entre humanos y perros, en términos tanto de la anatomía del ojo, fisiología, características de la enfermedad y respuesta positiva a la terapia génica, aumentan la esperanza de un claro camino hacia las terapias humanas.

Beltran y Aguirre colaboraron con Artur Cideciyan y Samuel Jacobson en el Instituto de Visión Scheie, parte del Colegio de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. Este logro es el resultado de más de 10 años de colaboración cercana entre los científicos de la Escuela de Veterinaria de la Universidad de Pensilvania y la de Medicina de la Universidad de Florida.

Los investigadores sienten que los resultados son prometedores y relevantes para la traslación a la clínica.

“Estamos interviniendo para tratar las dos clases de células fotorreceptoras, bastones y conos, y esto nunca se había hecho antes en un modelo animal grande,” dice Beltran. “Y no sólo podemos prevenir el comienzo de la enfermedad sino también restaurar a la normalidad las células fotorreceptoras restantes una vez que la enfermedad esté en curso.”

Mientras que la capacidad de reparar los conos y los bastones era de por sí un objetivo primordial, el equipo de investigación fue más allá, mostrando que su tratamiento también reparaba las conexiones de los fotorreceptores a otras neuronas retinianas que enviaban señales visuales al cerebro.

“Esto no sólo permite la esperanza de revertir la XLRP sino también potencialmente cualquier forma de degeneración de fotorreceptores,” dice Aguirre.

Fuente:  retinosis.org



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